| 货号 | 包装规格 | 操作 |
|---|---|---|
| SML2448-25MG | 25 mg |
≥98%（HPLC）
PK4C9是运动神经元基因SMN 2的一种剪接调节因子，可增加全长SMN蛋白的产生。脊髓性肌萎缩症（SMA）是由SMN 1基因表达缺失导致的SMN蛋白缺乏引起的运动神经元疾病。相关SMN 2基因可以补偿，但SMN 2的多态性通常导致剪接改变和外显子7的排除，PK4C9与茎环RNA结构TSL 2的五环构象结合，TSL 2是E7内含物的顺式调节元件，并促进向显示增强的E7剪接的三环构象的转变。在SMA细胞中，PK4C9使E7包涵体增加40%，同时SMN蛋白增加1.5倍，这一水平显示可逆转小鼠模型中的SMA表型。
运动神经元存活基因SMN 2的剪接调节剂，可增加全长SMN蛋白的产生。
| 英文名称 | PK4C9 |
| CAS 号 | 172286-77-0 |
| 经验分子式 | C21H14N4O3 |
| 分子量 | 370.36 |
| UNSPSC | 12352200 |
| NACRES | NA.77 |
| SMILES字符串 | [nH]1c(nc(c1)C(=O)c4c5c([nH]c4)cccc5)C(=O)c2c3c([nH]c2)cc(cc3)O |
| InChI key | DRCVQVIMGSWRLN-UHFFFAOYSA-N |
| InChI | 1S/C21H14N4O3/c26-11-5-6-13-15(9-23-17(13)7-11)20(28)21-24-10-18(25-21)19(27)14-8-22-16-4-2-1-3-12(14)16/h1-10,22-23,26H,(H,24,25) |
| 含量测定 | ≥98%（HPLC） |
| 形态 | 粉末 |
| 颜色 | 白色至深棕色 |
| 溶解性 | DMSO: 2 mg/mL，清澈 |
| 网页元数据关键词.default | 172286-77-0 PK4C9; Homocarbonyltopsentin for spinal muscular atrophy; Homocarbonyltopsentin; PK4C9 chemical structure and applications; PK4C9 exon 7 inclusion agent; PK4C9 for laboratory use; PK4C9 for research; PK4C9 full-length SMN protein modulator; PK4C9 motor neuron disease treatment; PK4C9 splice modulation for SMA; PK4C9 splice modulator; Sigma-Aldrich PK4C9;（2-（（6-羟基-1H-吲哚-3-基）羰基）-1H-咪唑-4-基）-1H-吲哚-3-基--甲酮;研究级PK 4C 9 |
| 储存温度 | 2-8°C |
| 包装规格（货号 SML2448-25MG） | 25 mg |
